Основными действующими веществами являются флавоноиды и флавонолигнаны (силибинин, силикристин, силидианин). Кроме того, содержатся алкалоиды, сапонины, жирное масло (до 25 %), белки, витамин К, смолы, слизь, тирамин, гистамин, а также макро- и микроэлементы.
В медицине применяется масло расторопши, отжимаемое из семян, шрот расторопши, спиртовой и водный экстракты расторопши, фиточай на основе плодов расторопши, сироп расторопши.
В качестве лекарственного сырья используют зрелые плоды расторопши пятнистой (лат. Fructus Silybi mariani). Заготовку проводят, скашивая, высушивая и обмолачивая надземную часть. Плоды досушивают в сушилках и очищают от примесей.
Препараты расторопши пятнистой улучшают образование и выведение жёлчи, обладают гепатопротекторным действием. Шрот расторопши содержит 5 % силимарина (сумма флавоноидов и флавонолигнанов расторопши).
Применяется для лечения болезней печени (гепатита, цирроза, токсических поражений), селезёнки, при жёлчных камнях, желтухе, хроническом кашле и других заболеваниях.